Réseau d'information sur le séquencage du genome

Le Généthon

Adresse

Généthon
1 rue de l’Internationale
BP 60
91002 Evry Cedex

Tel. : +33 (0) 1 69 47 28 28

Site Internet

www.genethon.fr

Directeur de l’Institut

Présidente : Laurence Tiennot-Herment
Direction : Frédéric Revah

Activités du Généthon

La mission du Généthon consiste en la conception, le développement pré-clinique et clinique ainsi que la production de médicaments de thérapies géniques pour les maladies rares. Son objectif est donc d’être en mesure de proposer des traitements innovants aux malades.

Pour ce faire, le Généthon a développé des activités dans les domaines suivants :

  • Bioprocédés
  • Biomarqueurs
  • Vectorologie appliquée (lien dictionnaire)
  • Immunologie appliquée
  • L’exploration fonctionnelle
  • L’imagerie et l’histologie (lien dictionnaire)
  • La bioproduction (bâtiment dédié de 5 000 m²)
  • Réalisation d’essais cliniques pour d’autres laboratoires
  • Banque d’ADN et de cellules :
  • Collecter le sang ou l’ADN des patients atteints de maladies génétiques et de leur famille
  • Traiter les prélèvements pour les rendre disponibles pour la communauté scientifique et pérenniser la conservation de l’ADN
  • Stocker les échantillons pour les recherches à venir et pour conserver le patrimoine génétique
  • Distribuer les échantillons nécessaires pour les recherches en cours en respectant les principes et lois de bioéthique

Recherches en cours

Les équipes du Généthon travaille actuellement sur deux projets de thérapie génique et participe à neuf projets portant sur des pathologies neuromusculaires, oculaires, du système immunitaire et sur d’autres pathologies rares :

  • Gamma sarcoglycanopathie
  • WAS
  • Dystrophie Musculaire de Duchenne
  • Déficit immunitaire combiné sévère RS SCID (Artémis)
  • Maladie de Crigler Najjar
  • Neuropathie Optique de Leber
  • Alpha-sarcoglycanopathie
  • Amyotrophie Spinale
  • Dysferlinopathies
  • Cardiomyopathie
  • Myopathie Myotubulaire

Laboratoires

Le Généthon est une structure très importante : en 2010, son budget de fonctionnement était de 27 millions d’euros, financés pour 85% par l’Association Française contre les Myopathies (AFM) grâce aux dons du Téléthon français.

Il emploie plus de 220 personnes : chercheurs, pharmaciens, médecins, spécialistes de l’assurance qualité, des affaires réglementaires, ingénieurs… Ils se répartissent autour de 5 secteurs (développement clinique, recherche et développement, développement produit et bioproduction, développement préclinique, supports et médiation scientifique), eux-mêmes divisés autour des grandes catégories suivantes :

  • Maladies neuromusculaires et cardiaques
  • Maladies du système immunitaire
  • Autres maladies rares
  • Bioprocédés, ingénieries de vecteurs
  • Biomarqueurs
  • Banque d’ADN et de cellules
Enfin, l’infrastructure du Généthon est des plus impressionnantes :
  • 10 000m² de laboratoires
  • La plus importante capacité de production de médicaments de thérapie génique au monde : 5000 m2 dédiés à la bioproduction et au contrôle des produits ; 2500 m2 de laboratoires classés et confinés ; 4 suites de production ; capacité de production de 20 lots cliniques par an ; 800 litres de culture en bioréacteurs pour les vecteurs de type AAV et 100 litres de culture pour les vecteurs de type lentivirus.
  • La plus importante banque d’ADN et de cellules d’Europe : 236 000 échantillons ; 73 000 individus ; 413 maladies.
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